近日，国内首款AAV基因治疗药物信念医药的波哌达可基注射液获批上海，用于治疗成年中重度血友病B患者，标志着我国AAV基因治疗药物正式进入商业化阶段。

　　AAV基因治疗药物的生产过程需要经过细胞扩增、病毒感染、细胞裂解、层析分离以及质控与包装多个步骤。其中层析分离作为AAV生产下游工艺的关键步骤，在AAV制备总成本中的占比达到了40%以上。由于我国基因治疗产业起步较晚，商品化的AAV亲和层析填料均为进口产品，且售价昂贵，每升填料售价均在40-50万元。同时，进口产品货期长，平均货期在4-6个月，AAV亲和填料的供货稳定性对于我国基因治疗产品供应链的安全性也有很严重威胁。一旦进口产品断供，国内基因治疗产品的供应链就会被“卡脖子”，关键生产材料受制于人，带来了较大的行业产业风险。

　　康元医疗科技（大连）有限公司针对我国对AAV基因治疗载体亲和层析填料的迫切需求，基于良好的纳米抗体筛选制备及以纳米抗体为功能基的亲和层析填料合成制备平台，历时三年，成功研发了具有自主知识产权的国内首款商业化基因治疗药物生产用AAV亲和层析介质，覆盖常见血清型（如AAV2、AAV5、AAV6、AAV8、AAV9等）的分离纯化。经30余家基因治疗药物企业应用，证明产品在回收率、纯度、重复次数等核心技术指标均达到了国际同类产品水平，且价格及货期显著优于进口产品。AAV亲和介质产品对于打破进口产品的“卡脖子”具有重要意义。

　　康元医疗科技（大连）有限公司2016年11月在大连高新区成立，公司技术源自大连理工大学生物工程学院院长贾凌云教授团队原创性的、具有完全自主知识产权的创新成果。公司建立了以纳米抗体为核心的新一代特异性生物医学吸附材料技术平台，攻克了从纳米抗体筛选及批量制备到特异性生物医学吸附材料规模化合成系列共性关键技术，技术达到了国际先进、国内领先水平。

　　康元医疗是国家级高新技术企业，国家知识产权优势企业，国家级博士后科研工作站。公司建设了国内外首个符合医疗器械GMP要求的纳米抗体生物医学吸附材料生产线，经过持续的中试转化，攻克了从重组蛋白高密度发酵及纯化到生物医学吸附材料合成及吸附柱灌装等一整套工艺路线，具备了面向国家重大需求、承接科技成果转化的能力。首款靶向血液吸附柱产品，用于ICU中治疗脓毒症及脓毒症休克的白介素-6吸附柱完成了三类医疗器械注册检验、动物试验，已在临床试验中完成近50例危重患者的救治，临床效果显著，项目已正式进入临床确证性试验阶段，为国际国内首创、精准血液净化领域中的里程碑产品。

（三创中心供稿）